W czerwcu 2026 roku firma Life Biosciences, współzałożona przez profesora Davida A. Sinclaira z Harvard Medical School, podała pierwszą dawkę eksperymentalnej terapii genowej ER-100 pierwszemu pacjentowi. To początek fazy 1 badań klinicznych, które testują koncepcję częściowego reprogramowania epigenetycznego – podejścia mającego cofać biologiczny wiek komórek poprzez przywrócenie utraconej informacji epigenetycznej.
Jeśli próby potwierdzą bezpieczeństwo i skuteczność, może to zapoczątkować nową erę leczenia chorób związanych z wiekiem, początkowo neuropatii wzrokowych, a w przyszłości potencjalnie całego organizmu.
Mechanizm działania – reset epigenetyczny według teorii Sinclaira
Podstawą terapii jest Teoria Informacji o Starzeniu (Information Theory of Aging) autorstwa Davida Sinclaira i współpracowników. Zgodnie z nią starzenie się nie wynika wyłącznie z kumulacji uszkodzeń DNA, lecz przede wszystkim z utraty informacji epigenetycznej – wzorców metylacji DNA i innych znaczników regulujących ekspresję genów. Komórki „zapominają”, które geny powinny być aktywne w danym typie tkanki, co prowadzi do dysfunkcji i chorób wieku podeszłego.
30 years of research came down to one moment. Was honored to be there. Congrats to the team! 👏 https://t.co/JpKd1r6OLG
— David Sinclair (@davidasinclair) June 9, 2026
ER-100 to terapia genowa wykorzystująca kontrolowaną ekspresję trzech czynników transkrypcyjnych OSK (OCT4, SOX2 i KLF4 – trzy z czterech tzw. czynników Yamanaki). W odróżnieniu od pełnego reprogramowania do komórek macierzystych, tutaj stosuje się wersję częściową. Czynniki te resetują wzorce epigenetyczne do stanu bardziej młodzieńczego, przywracając prawidłową ekspresję genów i funkcję komórkową, bez ryzyka przekształcenia komórek w nowotworowe. Terapia jest dostarczana za pomocą wektora wirusowego AAV bezpośrednio do komórek zwojowych siatkówki oka, a jej aktywność jest kontrolowana doustną doksycykliną (bezpiecznik bezpieczeństwa).
Jak wyjaśnia sam Sinclair: „Nasze badania sugerują, że starzenie jest w dużej mierze spowodowane utratą informacji epigenetycznej, a nie nieodwracalnymi uszkodzeniami. To badanie kliniczne stanowi pierwszą okazję, by sprawdzić, czy przywrócenie tej informacji może złagodzić chorobę u człowieka”.
Skuteczność mechanizmu potwierdzono w badaniach przedklinicznych. W publikacji z 2020 roku w czasopiśmie Nature zespół Yuanchenga Lu i Davida Sinclaira wykazał, że ekspresja OSK w komórkach zwojowych siatkówki myszy przywraca młodzieńcze wzorce metylacji DNA, promuje regenerację aksonów po urazie nerwu wzrokowego oraz odwraca utratę wzroku w modelu jaskry i u starych zwierząt.
Na jakim etapie są badania kliniczne?
29 stycznia 2026 roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) wydała zgodę na rozpoczęcie badań (IND clearance) dla ER-100 w leczeniu neuropatii wzrokowych. 9 czerwca 2026 roku firma ogłosiła podanie pierwszej dawki pacjentowi – to historyczny moment, ponieważ po raz pierwszy na świecie testowana jest w organizmie człowieka terapia oparta na częściowym reprogramowaniu epigenetycznym.
Badanie fazy 1 (NCT07290244) jest przede wszystkim badaniem bezpieczeństwa i tolerancji. Obejmuje pacjentów z jaskrą otwartego kąta (najczęstszą przyczyną ślepoty u osób starszych) oraz niearteryjną przednią niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego (NAION). Drugorzędne punkty końcowe dotyczą poprawy funkcji wzrokowej. Próba jest mała – planuje się włączenie kilkunastu pacjentów w kilku ośrodkach w USA. Terapia podawana jest w formie iniekcji doszklistkowej (do oka), a pacjenci przyjmują doksycyklinę przez ograniczony czas.
30 years of research came down to one moment. Was honored to be there. Congrats to the team! 👏 https://t.co/JpKd1r6OLG
— David Sinclair (@davidasinclair) June 9, 2026
W modelach przedklinicznych (myszy i małpy) terapia poprawiała funkcję nerwu wzrokowego i przywracała wzrok bez poważnych działań niepożądanych. To solidna podstawa do przejścia do badań na ludziach, choć wyniki u ludzi będą znane dopiero za kilka miesięcy.
Plany na przyszłość i dalsze kroki
Głównym celem fazy 1 jest potwierdzenie bezpieczeństwa. Pozytywne dane otworzą drogę do fazy 2 i 3, w których oceniana będzie skuteczność kliniczna w leczeniu chorób oczu. Firma Life Biosciences rozwija równolegle platformę Epigenetic Restoration dla innych narządów – już prezentowano dane dotyczące wątroby i chorób oczu na konferencjach naukowych. Długoterminowa wizja to terapie regeneracyjne dla wielu tkanek jednocześnie.
Sharon Rosenzweig-Lipson, Chief Scientific Officer firmy, podkreśla: „Badania przedkliniczne wykazały, że kontrolowana ekspresja OSK resetuje wzorce epigenetyczne związane ze zdrową funkcją komórkową, poprawia wydajność tkanek i przywraca funkcję wzrokową w modelach zwierzęcych. Przejście ER-100 do kliniki to ważny krok w kierunku stworzenia nowej klasy leków na choroby związane z wiekiem”.
David Sinclair widzi jeszcze szersze perspektywy – w tym potencjalne terapie doustne oparte na chemicznym reprogramowaniu (bez wektora wirusowego). Wspomina też o planach udziału w konkursie XPRIZE Healthspan, gdzie testowane będą metody przywracania wieku biologicznego u ludzi.
Badania są na bardzo wczesnym etapie – sukces nie jest gwarantowany, a terapia na razie dotyczy tylko oczu jako modelu proof-of-concept. Niemniej, jeśli mechanizm zadziała u ludzi, może zmienić paradygmat medycyny: zamiast leczyć pojedyncze choroby wieku podeszłego, będziemy mogli adresować ich wspólną przyczynę – samo starzenie się na poziomie komórkowym. Kolejne miesiące przyniosą pierwsze wskazówki, czy rewolucja w cofaniu starzenia rzeczywiście się rozpoczęła.